präklinische Forschung
Wird ein neuer Wirkstoff entdeckt, so ist genau festgeschrieben wie dieser zu testen ist, bis er als Bestandteil eines Medikaments zugelassen werden kann. Zuerst wird dieser Wirkstoff lediglich auf Zellen im Reagenzglas getestet. Diese Phase wird auch präklinische Forschung genannt, in der die Wirksamkeit und die Unbedenklichkeit nachgewiesen werden sollen.
Tierversuche
Sind die ersten Ergebnisse vielversprechend, also wenn keine schädlichen Nebenwirkungen auftreten und der Stoff die erwartete Wirkung auf die Zellen hat, so wird mit Versuchen an Tieren begonnen. Dazu dienen meist Ratten, da diese sich schnell vermehren und so die Wirkungsweise und die Auswirkungen des potenziellen Medikaments auch über mehrere Generationen hinweg hin untersucht werden können, und das in einer relativ kurzen Zeit.
Erst wenn anhand von diesen Tierversuchen sichergestellt ist, dass die Substanz keine potenzielle Gefahr darstellt, wird diese das erste Mal an menschlichen Probanden in klinischen Studien getestet. Diese Studien gliedern sich in der Regel in verschiedene Phasen.
Phase 1
In Phase 1 werden meist nur die allgemeinen Eigenschaften und Auswirkungen des Präparats auf den menschlichen Körper untersucht, wie zum Beispiel die Aufnahme, die Verteilung im Körper und die Dauer bis das Präparat verstoffwechselt ist und ausgeschieden wurde. In dieser Phase wird der Stoff ausschließlich an etwa 20 bis 80 gesunden Probanden getestet.
Phase 2
In Phase 2 werden die Präparate getestet, die Phase 1 erfolgreich bestanden haben. Nun wird eine erste Wirksamkeitsstudie an einer kleinen Gruppe von Personen gemacht, die an genau der Krankheit leiden, die das zukünftige Medikament behandeln soll. Hierbei soll hauptsächlich die optimale Art der Dosierung und Verabreichungsform (intravenös, oral, etc.) ermittelt werden. Zudem dient Phase 2 ebenfalls dazu, um die Ergebnisse aus Phase 1 zu bestätigen.
Phase 3
Besteht das Medikament Phase 2 so beginnt Phase 3. Hier wird das Medikament zum ersten Mal an einer großen Gruppe von Patienten getestet. Die umfangreichen und in großem Maße durchgeführten Tests zielen in Phase 3 darauf ab, die Sicherheit und die klinische Wirksamkeit des Medikaments im großen Rahmen zu belegen. Diese Phase kann sich über mehrere Jahre erstrecken und einige Tausend Probanden umfassen. Erst nach Abschluss dieser Phase kann das pharmazeutische Unternehmen die Zulassung des Medikaments bei der zuständigen Arzneimittelbehörde beantragen. Diese kann in Abhängigkeit von den Ergebnissen aus Phase 1 bis Phase 3 das Medikament zulassen, ablehnen oder weitere Forschungen verlangen.
Phase 4
Optional kann zusätzlich Phase 4 der klinischen Studie, welche sich mit der Langzeitwirkung des Medikaments und dessen Wirkung auf andere Krankheiten beschäftigt, vom Pharmaunternehmen durchgeführt werden.